近日，《Nature Medicine》杂志邀请到11名顶尖研究人员，请他们谈谈心目中2024年最重要的临床试验。这些试验覆盖多个领域，从碱基编辑、HIV疫苗、AI肺癌诊断到患者分流。

西奈山伊坎大学的科学家们用CryoEM拍摄了药物如何与TAAR1受体结合的详细照片。他们还发现，抗精神病药物阿塞那平出人意料地激活了TAAR1，这可能有助于阿塞那平的治疗效果。研究揭示了TAAR1，指出了药物开发中潜在的增强机会。

在最近的一项研究中，筑波大学的一组研究人员发现了一种新的SREBP-1c裂解酶，SREBP-1c是脂肪酸生物合成的关键角色。此外，该团队首次揭示了肝脏中脂肪酸的生物合成过程是由饱和脂肪酸激活的，而由多不饱和脂肪酸抑制的

最近，德国弗莱堡大学医学院的一个研究团队开发出一种活性物质，未来有望成为新的治疗选择。这种被称为KMI169的化合物靶向一种在前列腺癌发展过程中起重要作用的酶。

科学家们已经从人类胎儿脑组织中开发出3D微型器官，这些器官可以在体外自我组织。这些实验室培养的类器官为研究大脑发育开辟了一条全新的途径。它们还为研究包括脑肿瘤在内的与大脑发育有关的疾病的发展和治疗提供了有价值的手段。

布里格姆妇女医院的研究人员，麻省总医院布里格姆的创始成员，和哈佛大学Wyss生物启发工程研究所开发了一种分子分析平台，他们成功地应用于患者样本，以检测和量化单个synuclein原纤维，synuclein的致病聚集体是PD和其他神经退行性疾病的标志，被称为synucleinopathies。他们的研究结果发表在《美国科学院院刊》上。

密歇根大学健康罗格尔癌症中心的研究人员已经确定了一种机制，这种机制会导致基于免疫的癌症治疗产生严重的胃肠道问题，同时也找到了一种方法来提供免疫治疗的抗癌效果，而不会产生不受欢迎的副作用。

在南加州大学干细胞科学家的首次研究中，Giorgia Quadrato实验室开创了一种新的人类大脑类器官模型，该模型产生了小脑的所有主要细胞类型，小脑是一个后脑区域，主要由运动、认知和情感所必需的两种细胞类型组成:颗粒细胞和浦肯野神经元。

研究人员在了解突触形成方面取得了重大进展。他们使用CRISPR技术观察突触囊泡的发育，发现突触成分共享一个共同的运输途径。这一发现，加上独特的神经转运细胞器的发现，为神经功能和神经损伤的潜在治疗方法提供了新的见解。